On entend par médicament toute substance ou composition présentée comme possédant des propriétés curatives ou préventives à l'égard des maladies humaines ou animales, ainsi que tout produit pouvant être administré à l'homme ou à l'animal, en vue d'établir un diagnostic médical ou de restaurer, corriger ou modifier leurs fonctions organiques. Sont notamment considérés comme des médicaments


Action du médicament Principe actif et excipient Le médicament est composé de deux sortes de substances :
le principe actif est constitué par la ou les molécules qui vont avoir un effet thérapeutique,
les excipients sont des substances auxiliaires, théoriquement inertes sur le plan thérapeutique, qui permettent de présenter le principe actif sous une forme déterminée et de moduler la vitesse de sa libération en fonction du temps après administration du médicament sous cette forme ; par exemple, l'eau et le saccharose sont les deux excipients constituant le sirop simple - le ou les amidon(s) sont des agents de délitement des comprimés. Ces excipients ne sont pas toujours exempts d'effets : certains sont connus pour être à l'origine d'allergies ou de réactions d'intolérance chez certains patients. On parle alors d'excipient à effet notoire.
Ainsi, un même principe actif peut être présenté sous différentes formes galéniques (les formes d'administration) : comprimés, gélules, suppositoires ... et à des doses différentes.

Une spécialité pharmaceutique est un médicament préparé à l'avance, et distribué par un laboratoire pharmaceutique sous un conditionnement spécifique. Son nom peut correspondre à un nom de marque générique ou à un princeps. Deux spécialités contenant la même quantité de principe actif sont dits bioéquivalents si, pour un même individu, leurs effets thérapeutiques sont équivalents. De plus en plus, on emploie également la DCI (ou « dénomination commune internationale ») qui correspond au nom d'usage de la molécule active.